zui近，研究人員采用一種新的治療方法，利用“分子剪刀"來編輯基因，產(chǎn)生設(shè)計(jì)的免疫細(xì)胞，對(duì)其進(jìn)行編程，用來治療耐藥性的白血病。延伸閱讀：基因編輯研究熱潮引發(fā)倫理學(xué)爭(zhēng)論。這種治療方法，以前僅在實(shí)驗(yàn)室進(jìn)行過測(cè)試，現(xiàn)在用于一歲的Layla，她患有復(fù)發(fā)性急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）。她現(xiàn)在戰(zhàn)勝了癌癥，而且表現(xiàn)很好。
這一突破來自于GOSH和UCL兒童健康研究所（ICH）的開創(chuàng)性研究團(tuán)隊(duì)，他們共同為一些非常罕見的兒童疾病，開發(fā)治療方法。*可成功地治療許多白血病患者，但對(duì)一些患者也可以是無效的，特別是侵襲性疾病，癌細(xì)胞可以保持隱蔽并對(duì)治療藥物發(fā)展出耐藥性。的科技進(jìn)步，已經(jīng)促進(jìn)了許多療法的發(fā)展，在這些治療策略中，研究人員從患者收集了免疫細(xì)胞（稱為T細(xì)胞），并用基因療法進(jìn)行編程，來識(shí)別并殺死癌細(xì)胞。多個(gè)臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中，但白血病患者，或那些接受過幾輪*的患者，往往沒有足夠多的健康T細(xì)胞供我們收集和修改，因此，這種類型的治療對(duì)他們是不合適的。
現(xiàn)在，研究人員，用來自供體的修飾性T細(xì)胞，稱為UCART19細(xì)胞，來治療一名一歲大的侵襲性ALL患者，她接受過*但失敗了，姑息治療被認(rèn)為是剩下的*選擇。這種治療方法，通過向健康的供體T細(xì)胞添加新的基因，將它們武裝起來對(duì)抗白血病。利用分子工具（TALEN）——就像非常的剪刀，把特定的基因切斷，以使T細(xì)胞表現(xiàn)在兩種特定的方式。首先，細(xì)胞在一種強(qiáng)大的白血病藥物面前變得不可見，這種藥物通常會(huì)殺死它們，然后它們被重編程，只靶定和對(duì)抗白血病細(xì)胞。
研究人員，一直都在開發(fā)這些供體T細(xì)胞的“常備"細(xì)胞庫，已被用于臨床試驗(yàn)前的zui后階段測(cè)試。在聽說了這個(gè)嬰兒的情況之后，這個(gè)研究小組得到了特別的許可，提早嘗試新的治療方法。
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