來自密歇根大學醫學院，細胞與發育生物學系的研究人員發表了題為“Lipid storage disorders block lysosomal trafficking by inhibiting a TRP channel and lysosomal calcium release”的文章，發現了一種能加速細胞再循環中心：溶酶體的垃圾清除的可能藥物，這將為治療一些罕見遺傳性代謝紊亂失序癥提供新的思路。
這項研究對于治療罕見遺傳性代謝紊亂疾病，比如NieMann- Pick病，黏脂貯積癥IV型，以及常見的阿茲海默癥，以及帕金森癥等具有重要意義。“這項研究引入了一個新穎的概念：一種潛在藥物可以增加細胞內垃圾清楚的速度，這對于醫藥研究具有重要影響”。
在這篇文章中，研究人員利用了一種新型成像技術，分析了溶酶體中釋放的鈣離子，結果發現之前研究的一種稱為TRPML1的離子通道蛋白能介導鈣離子的釋放，從而極大的減少NieMann- Pick，黏脂貯積癥IV型疾病細胞。TRPML1是TRP（transient receptor potential）離子通道蛋白，分布在細胞內體和溶酶體，在人類粘脂質累積病IV型（Mucolipidosis, ML4）患者中發現有突變。
這一過程對于細胞和整個機體的健康具有重要意義，如果運輸減慢或者停止，那么就會導致溶酶體阻塞，造成許多疾病，比如一種稱為脂質貯積病的遺傳性代謝失序癥，NieMann- Pick病就是其中之一。
下一步研究人員將在NieMann- Pick，黏脂貯積癥IV型小鼠模型中進行ML-SA1實驗，希望能了解這種小分子是否能減輕有關癥狀。
